VertexPharmaceuticals公司宣布，将斥资3.2亿美元收购ViaCyte，获得该公司旗下所有在研疗法与技术平台，加速Vertex产品VX-的研发进展。
Vertex是一家全球性的生物技术公司，打造过3款年销售额超过10亿美元的药物，年5月公司市值首次达到亿美元，跻身全球药企市值TOP25。
01VX-
VX-最初由SemmaTherapeutics研发，年Semma被Vertex以9.5亿美元现金收购，旗下疗法也归为Vertex所有。VX-从iPSC出发，通过在体外将iPSC诱导成为胰岛β细胞，再通过细胞移植技术，将可以正常分泌胰岛素的胰岛β细胞移植到Ⅰ型糖尿病患者体内，以解决患者的胰岛素依赖。
VX-通过肝门静脉输注给药，去年公布的数据显示，首例接受VX-治疗的患者在接受单剂治疗后第90天时，每天胰岛素使用量减少91%。年6月，Vertex公布最新临床数据：该患者接受治疗后的天，C肽反应继续增加，糖化血红蛋白（HbA1c）由基线时的8.6%下降到6.9%；到天时，HbA1c下降到5.2%，TIR达到99.9%，已完全停用胰岛素。
目前，该研究仍在进行中。此次收购ViaCyte，也是为了利用该公司旗下专有的干细胞技术平台加速VX-的研发进程。
02ViaCyte：专注干细胞糖尿病疗法
本次收购ViaCyte，Vertex将获得旗下所有产品与技术，包括额外的人类干细胞系、围绕干细胞分化的知识产权等。ViaCyte通过将多能干细胞分化为胰岛祖细胞以开发PEC系列疗法，目前旗下有三款产品：PEC-Direct，PEC-Encap，PEC-QT，其中有两款已经进入临床阶段。
主要候选产品PEC-Encap（PEC-01）是一款由人胚胎干细胞（hESCs）定向分化为胰腺内胚层细胞的疗法，通过皮下植入患者体内。一旦植入成功，这些细胞就会成熟为能分泌胰岛素的β细胞，从而调节血糖水平，也会产生其他的正常胰岛细胞。
此外，Vertex还将获得ViCyte与CRISPRTherapeutics联合开发的干细胞分化胰岛细胞疗法VCTX，该疗法利用CRISPRTherapeutics公司的基因编辑技术，生成能够逃避免疫系统识别的胰腺细胞。
糖尿病干细胞疗法在研企业
1型糖尿病是由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞，导致胰岛素产生减少和高血糖。年，美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十年医疗的12大创新发明列表中，有不少企业正在研究干细胞治疗糖尿病的疗法。
Seraxis开发了一种专有的诱导多能干细胞(iPSC)系，专门用于生产纯度较高的、完全成熟的实验室培养的胰岛，这些胰岛对葡萄糖产生反应并像天然胰岛一样分泌胰岛素。
UNICYTE开发了三个专有技术平台：人肝干细胞（HLSC）；HLSC衍生的功能性胰岛；纳米细胞外囊泡。该公司开发了一种从HLSC到类似于天然胰岛(HLSC-Islets)的类器官的疗法用于治疗1型糖尿病。该疗法可以将HLSC分化成多激素胰岛样结构，将这些胰岛样结构注射入I型糖尿病动物模型后，它们具有完整的功能并可以恢复血糖控制。
SernovaCorporation是一家上市公司，该公司的疗法是将细胞移植到类似器官的血管化可植入设备CellPouch中，产生释放到血液中的蛋白质、激素或因子，用于治疗疾病。
NextCell的主要候选药物ProTrans是一种用于治疗1型糖尿病的间充质干细胞产品，来源于脐带组织。NextCell正在使用ProTrans、ProTrans-1和ProTransRepeat进行两项平行临床试验。
年4月，礼来公司与SigilonTherapeutics宣布建立合作伙伴关系，共同开发用于治疗1型糖尿病的胶囊化细胞疗法。Sigilon将使用诱导多能干细胞(iPSC)分化为产生胰岛素的胰腺β细胞，并使用Sigilon的Afibromer技术进行封装。这种细胞疗法的目的是在持续的时间内恢复胰岛素的产生而无需触发免疫反应。
SUMMARY小结
开发用于糖尿病的干细胞疗法的最大障碍是患者免疫系统对这些移植细胞的攻击，因此企业在研发过程中需要探索如何保护细胞免受免疫系统攻击，才能使得疗法更为有效长久。